Трансляционная медицина — это направление, которое предполагает передачу всех достижений науки, всех исследований в практическое здравоохранение.
Зачастую от процесса открытия до внедрения полезной технологии в массовое применение проходит очень много времени. Например, сейчас в среднем на разработку одного лекарства требуется около 10–15 лет. Как сократить это время? Опыт зарубежных коллег в решении проблем перестройки и ускорения сложного и длительного процесса представлен в медицинском переводе этой статьи.
Речь пойдет о двух новых открытиях, сделанных в лабораториях Северо-Западного университета (Northwestern labs). Они послужили основой для клинических испытаний, проведенных в Медицинской школе Северо-Западного университета (Northwestern Medicine) и Онкологическом центра Лурье (the Lurie Cancer Center).
Важнейшие научные достижения прорывного характера, сделанные в лаборатории Северо-Западного университета — это только начало для ученых, врачей и научных сотрудников этой лаборатории. Медицинская школа Фейнберга — и Северо-Западный университет в более широком смысле — все более интенсивно концентрируют свои усилия на обеспечении того, чтобы впечатляющие открытия, сделанные ведущими учеными, как можно скорей превратились в методы лечения, существенно улучшающие здоровье человека.
«Наша задача увидеть, что фундаментальные исследования, проводимые в университете, на каждом уровне приносят пользу обществу», — сказал Джей Уолш (Jay Walsh, PhD), д-р наук, вице-президент по научным исследованиям Северо-Западного университета. «В частности, цель биомедицинских научных исследований состоит в том, чтобы результаты исследований, полученные в лаборатории, перевести в медицинскую практику и тем самым улучшить качество жизни пациентов».
Трансляционная медицина, так называется эта область медицины, не является новой идеей. Однако в наши дни акцент на ускорение внедрения научных открытий в медицинскую практику: от результатов лабораторных исследований до использования для лечения пациента, становится все более важным для научно-исследовательских институтов, официальных лиц, разрабатывающих научную стратегию, и систем здравоохранения по всей стране. Северо-Западный университет сегодня находится на переднем крае этого движения.
«Исследования по внедрению результатов, полученных в научных лабораториях, в практику здравоохранения были всегда. Что изменилось сейчас — это скорость, с которой открытия, сделанные в лаборатории, внедряются в практическую медицину, и возможность перевести эти открытия в реальные методы лечения, что особенно характерно для Северо-Западного университета», — сказал Льюис Смит (Lewis Smith, MD), доктор медицины, заместитель вице-президента по научным исследованиям и профессор медицины в Отделении лечения легочной патологии и критических состояний. «Здесь есть выдающиеся научные кадры, великолепное оборудование и лаборатории, и разнообразные ресурсы, которые помогают исследователям выполнять эту работу по переносу научных разработок в практическую плоскость, что так важно для тех из нас, кто думает о пациентах. Это многообещающее время».
Преодоление разрыва между научной разработкой и ее использованием для лечения пациента
В университете существует более 100 новых открытий — от лекарственных препаратов до медицинских устройств, диагностики и материалов медицинского назначения, которые в настоящее время находятся на разных этапах их перевода в медицинскую практику.
Так, в частности, два клинических испытания лекарственных препаратов, которые в настоящее время проводятся в Медицинской школе Фейнберга, представляют собой уникальный пример приверженности Северо-Западного университета к исследованиям по переносу результатов научных открытий и достижений в сферу практического применения в медицине.
Ранее в этом году Медицинская школа Северо-Западного университета и Комплексный онкологический центр Роберта Х. Лурье (Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center) Северо-Западного университета приступили к начальному этапу клинического испытания нового лекарственного препарата, созданного на основе сферической нуклеиновой кислоты, действие которого нацелено на лечение глиобластомы, смертельного рака мозга, неподдающегося лечению с медианой выживаемости всего 15 месяцев.
Впервые в истории университета лекарственный препарат, который вначале появился, как первоначальная концепция в лаборатории, был проведен через этап доклинических исследований, получил утверждение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) и прошел клинические испытания – и все это в Северо-Западном университете.
(Ричард Силверман (Richard Silverman, PhD), доктор наук, лауреат премии имени профессора Джона Эванса по химии (the John Evans Professor of Chemistry) Колледжа искусств и наук Вайнберга (Weinberg College of Arts and Sciences) открыл химическое соединение, прегабалин, который был использован компанией Пфайзер (Pfizer, Inc) в разработке одного из самых продаваемых лекарственных препаратов «Лирика» (Lyrica). Северо-Западный университет получил права на частичный авторский гонорар от продажи этого препарата. В конечном итоге, университет получил прибыль в размере сотен миллионов долларов, продав значительную часть этих авторских прав.)
«Такое происходит очень редко, если не сказать, как исключение, — сказал д-р Уолш. «В большинстве случаев Вам нужно выйти за пределы университета, чтобы получить необходимый для этого опыт. В этом случае у нас были такие необходимые возможности, и у нас было видение и опыт относительно быстрого продвижения этого препарата».
Препарат NU-0129 является результатом сотрудничества между лабораториями, возглавляемыми Александром Стегом (Alexander Stegh, PhD), доктором наук, доцентом кафедры неврологии Отделения нейро-онкологии и медицины и Чадом Миркином (Chad Mirkin, PhD) , доктором наук, лауреатом премии им. профессора Джорджа Б. Ратмана по химии (the George B. Rathmann Professor of Chemistry) Колледжа искусств и наук им. Вайнберга (Weinberg College of Arts and Sciences), профессора медицины в Отделе гематологии и онкологии и директора Международного института нанотехнологий Северо-Западного университета (МИН/ Northwestern’s International Institute /IIN).
В лекарственном препарате используются сферические нуклеиновые кислоты — новая лекарственная платформа, изобретенная д-ром Миркиным, способная проникать через гематоэнцефалический барьер у животных – мишенью которой является ген BCL2L12, который, как впервые обнаружили Стег (Stegh) с коллегами в 2007 году, сверхэкспрессирован в глиобластоме.
В клинических испытаниях препарата NU-0129 Фазы 0, которая проводится доктором медицины Прия Кумтекар (Priya Kumthekar, MD, '11, '12 GME (высшее медицинское образование)), доцентом неврологии Отделения нейро-онкологии и медицины в Отделе гематологии и онкологии, будет изучено: способен ли этот лекарственный препарат проникать в опухоли головного мозга у людей.
Мультидисциплинарная команда, состоящая более чем из 40 человек и 25 различных подразделений, работающих в университете, сыграла важную роль в подготовке и подачи заявки в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) на проведение Исследования нового лекарственного средства (НЛС/ IND).
«Создание инфраструктуры для такого проекта не является чем-то, что проходит незаметно — это значительные ресурсы и время, поэтому это настолько необычно для университета, — говорит Энн Адамс (Ann Adams, JD), бакалавр права, заместитель директора по научным исследованиям, которая курировала процесс организации этого исследовательского проекта. «Но мы полагали, что если мы собираемся улучшить жизнь человека, нам нужно было участвовать и оказать поддержку клиническим испытаниям Фазы 0. Потому что, если бы мы этого не сделали, не было бы возможности когда-либо понять, может ли это соединение быть потенциальным лекарственным препаратом или, по крайней мере, может ли оно увеличить выживаемость людей, страдающих глиобластомой. И это действительно самый высочайший пример того, как университет может помогать приносить пользу обществу».
Будущее трансляционных исследований
Инфраструктура, которая возникла в процессе работы с препаратом NU-0129, дала возможность использовать аналогичный путь для исследования результатов второго открытия, сделанного в Северо-Западном университете.
Весной этого года, новый метод с использованием нейрональных стволовых клеток для лечения злокачественной глиомы, стал уже вторым случаем, когда университет оказал поддержку и подал заявку на Исследование нового лекарственного средства в качестве спонсора. Препарат, который работает вместе с вирусом, вызывающим инфекцию верхних дыхательных путей, проводит поиск и борется с раковыми клетками в головном мозге, был разработан доктором медицины Мацеем (Мэтт) Лесняком, (Maciej (Matt) Lesniak, MD), лауреатом премии профессора Майкла Дж. Марчеза (the Michael J. Marchese Professor) и председателем Общества нейрохирургов. Доклинические исследования начались в то время, когда д-р Лесняк работал в Чикагском университете, и были завершены уже здесь в Северо-Западном университете. В настоящее время этот препарат проходит клинические испытания Фазы I на базе Медицинской школы Северо-Западного университета и в Онкологическом центра Лурье, в которых также участвуют д-р Лесняк, д-р Кумтекар, д-р Миркин и д-р Стег.
В настоящее время эти препараты находятся на этапе самых начальных фаз клинических испытаний, и пока еще нет никакой гарантии, что они окажутся эффективными в терапии опухоли мозга, тем не менее, клинические испытания обоих этих препаратов являются впечатляющим примером того, как происходит продвижение результатов научных исследований в Северо-Западном университете.
«В действительности, ранее этого пути не существовало, и мы восприняли это, как возможность расширить комплекс мероприятий, которые могут быть осуществлены Северо-Западным университетом», — сказал д-р Уолш, добавив, что трансляционное исследование само по себе часто выгодно для открытия в целом. «Одним из компонентов процесса перенесения результатов исследования в практическую плоскость, является то, что Вы одновременно проводите также и базисные исследования, что позволяет Вам использовать полученные данные в базисном научном исследовании и тем самым еще больше усовершенствовать это исследование, и что, в конечном итоге, опять приведет Вас к разработке процесса переноса уже вновь полученных результатов в область практического применения».
Сотрудники Университета в настоящее время оценивают возможность создания дополнительной инфраструктуры вокруг структуры, созданной для потенциальных проектов по разработке лекарственных препаратов, что может быть использовано в тех случаях, если возникнут ситуации, когда можно будет перевести результаты лабораторных исследований в столь необходимые методы лечения пациентов.
«Это потрясающе, когда Вы задумываетесь, сколько лет исследований прошло, и обо всей работе, которую мы проделали», — сказал д-р Адамс. «Однако возможность изменить чью-то жизнь к лучшему, будь то сейчас или в будущем, особенно для тех пациентов, у которых в настоящее время не так много шансов выжить, вызывает невероятный подъем. Вот почему мы здесь. Это действительно заставляет нас гордиться тем, что каждый из нас является частью исследовательского института мирового уровня».
Об авторе
Анна Уильямс (Anna Williams)
Анна Уильямс — специалист в области медицинской информации Отдела по коммуникации Медицинской школы. Она специализируется на написании и иллюстрации новостных сюжетов, охватывающих фундаментальные науки и клинические исследования, а также образование, новости и события медицинского факультета. Имеет степень бакалавра журналистики, которую она получила в Нью-Йоркском университете: anna.williams@northwestern.edu
Эта статья впервые появилась в Информационном бюллетене «Прорыв» Исследовательского отдела Медицинской школы Фейнберга (Feinberg Research Office’s Breakthroughs Newsletter).
